《Molecular Therapy Nucleic Acids》：脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性
2023-02-20 生物谷 等1家媒体报道 科研进展
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2023年2月20日获悉，来自东京医科大学的研究者们在《Molecular Therapy Nucleic Acids》杂志上发表了文章，该研究结果证实了反义寡核苷酸（ASO）神经毒性的行为学特征，并揭示了细胞内游离钙水平的变化是ASO神经毒性作用的机制之一。该研究已经建立了一种行为评估方法，用来表征I.C.V。给予ASO诱导的中枢神经系统毒性，研究者揭示了其潜在的机制之一，即钙离子的介导。研究者认为额外给予钙通道激动剂或AMPAR激动剂可以在不降低靶基因沉默效果的情况下减轻ASO的神经毒性，这是一种有希望的策略，可以在体内提高ASOS针对中枢神经系统的治疗指数。